我能提取副作用 第一百六十九章 巨大的爭議,驚人的療效

    測試廣告1這世上,沒有什麼話題比貧富差距更引人爭議,更能激發大眾的情緒。599小說網 www.xs599.com

    尤其是諾華的CEO當初關於天價藥的言論爆出以後,更是一石激起千層浪。

    這位CEO用在鷹國進行器官移植手術的費用作為對比,反駁了批評的人們。

    「在鷹國移植手術動輒需要花費300~500萬美元,遠高於一劑基因藥物,但講到療效,卻未必有基因藥物對疾病的改善這麼有保證(比如移植失敗等)。難道大家應該反思的,不是醫療系統的運作方法嗎?」

    這話被國內媒體傳播到網絡上後,掀起了一場抵制進口天價藥,支持國產藥的熱潮。

    「呵呵,鷹國醫藥費貴是他們的問題,別想在華夏賣高價藥。」

    「一個救護車都要3000美元的社會,當然會覺得200萬美元的藥費是理所當然啦,呵呵,不貴怎麼顯出來資本主義的燈塔有多亮呢。」

    「還好我們國家是公費醫療,國家能報銷大半,感謝國家,生在華夏是我的幸福。」

    「是啊,就醫療這塊,鷹國絕對是地獄模式。如果沒有投個好胎,又得了大病,不如直接廢號重來。」

    「這個CEO嘴臉真夠可惡的,他們諾華這款藥上市以來,已經買了9億多美元了,早都回本了吧。難道還打算200萬美元賣十年?」

    「要是沒有競品,當然要繼續賣天價了,哪有資本家嫌錢多的,人家就算不賣給窮人,也絕不會便宜一毛錢賣給你。」

    「牛奶賣不出去都要倒掉,這種耗資巨大的藥物會便宜賣給你,想得美。」

    「希望三清的藥物早點上市吧,就算貴一點,肯定也沒有上千萬那麼貴。」

    「哎,高價藥一直都是一個問題,希望政府能夠和藥企一起拿出解決方案吧,最好既能讓藥企掙錢,又能夠讓患者獲得治療。那就善莫大焉了。」

    是基因治療這方面,從遠古科幻小說開始,人們不斷發揮著想像力,描繪了一個又一個貧富差距極端對立的社會。

    有大眾們耳熟能詳的『終產者』,高科技低生活的『賽博朋克』世界。

    在這些未來世界裡,富豪和財團掌控著一切,底層人民一無所有,只能出賣自己的一切換取微薄的資源活下去。

    就連空氣和水這樣的自然資源,也被上層所擭奪,藉此壓榨民眾。

    而被榨光最後一滴油的民眾,到死也逃不過燒成灰化為肥的可悲下場。

    人們對於這種可能的現象,天然就有一種恐懼和擔憂。

    國外的民眾可能對生活中的貧富差距已經麻木了,他們見怪不怪,有些人還覺得這是社會運行顧慮,宇宙永存的真理。

    但這在華夏,卻是讓人無法忍受的現象,每次一有富人的奢靡生活流出,都要遭受大眾譴責和怒罵,在人民鐵拳的捶打下,有錢人都學會了低調行事,儘量避免激起民憤。

    而這個國度的人們也習慣了這種社會主義的政治正確。

    醫療這方面就更不用說,華夏的病人享受著世界上最優惠的醫療待遇。

    哪怕是非.典這種流行性傳染病,國內的患者基本都是免費醫療。

    最頂級的免費醫療待遇,除了華夏,還有哪個國家的民眾能有。

    該上ICU就上ICU,根本不在乎花多少錢,只要能把人救回來就行,砸上百萬才救回來的案例比比皆是。

    而在鷹國這樣的國家,任何治療都是收費的,沒有免費這種事。

    如果病人沒有買保險,就得全部自費,費用很貴很貴,貴得離譜,就算有保險支付大頭,哪怕自費10%,大部分人也承擔不起。

    一個救護車都要數千美元的國度,重症住院花費的數額簡直是天價。

    三清的抗癌藥在鷹國售價就高達10萬美元,患者得了癌症,前前後後治療下來,傾家蕩產簡直再正常不過。

    這也是止痛藥會在鷹國如此流行的原因,沒啥大事就吃一顆止痛藥吧,緩解下疼痛,把日子繼續過下去。

    所以華夏的醫保才會如此熱衷於集采,力所能及地將醫藥價格給打下去。

    反正華夏的人口多,病人也多,藥企如果銷量大增,價格大幅降低,算是一種薄利多銷的策略,也不是不能接受。

    但是罕見病的情況就不一樣,雖然病症種類很多,都是遺傳性疾病,但是單獨到每個種類的疾病上來說,病人並不多。

    SMA的發病率,約為6000至10000分之一。

    據此估算,華夏可能有20000至30000的患者。

    藥企如果單獨為每一種病研發新藥,那自然費用高昂。

    哪怕有藥可用,家庭收入在罕見病面前也成為一大難題,僅僅屬於杯水車薪,「

    天價藥」更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。

    全球罕見病患者已超過3億,其中50%患者是兒童。而國內罕見病患者約2000萬。

    從總量來說,這其實是一個巨大的市場。

    要知道,全球已知的罕見病超過7000種,其中80%是遺傳病。

    如果能採用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療,也許能緩解治療費用高昂的問題。

    如何才能讓天價藥成為救命良藥,這將成為擺在華夏醫藥專家面前亟需解決的社會性難題。

    隨著時間的流逝,臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。

    這些兒童從2個月到4歲的都有,全都患有重度SMA症。

    接受治療後,三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展,同時進行各種內臟功能的檢查,以評估藥物的安全性和有效性。

    從注射完的第一天起,這些患兒的病情就牽動著家長們的心。

    慢病毒起效的時間比較長,尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞,大概需要2-3天。

    家長們在病房焦急地等待著,一個個坐立不安。


    終於,一個躺在病床上的女孩,緩緩抬起手,取下了呼吸機。

    她憋紅了臉,大口大口地呼吸著新鮮的空氣,胸口不住起伏。

    這正是陳劍鋒的女兒妮妮,他瞬間如同一股旋風般沖了過來,手上端著一杯水,焦急地問道:「怎麼了?妮妮?」

    小女孩搖搖頭,沒說話,口中嗬嗬作響,接連吐出幾口黏液。

    陳劍鋒拿出紙巾接住,扔在垃圾桶里,關切地看著女兒。

    小女孩又輕咳了幾下,感覺似乎好了一些,抬頭看著他,嘴巴蠕動著,竟然吐出一句話。

    「爸爸!」

    陳劍鋒頓時飽含熱淚,差點哭出來。

    他抓住女兒的手,不停地詢問起來。

    「你感覺到好點了嗎?能呼吸了?身上有力氣嗎?」

    女兒點點頭,口齒不清地說著話:「爸爸,我能吸氣了,我好像有點力氣了。」

    這時,陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。

    大家發出一陣陣驚嘆,齊聲向他道喜。

    沒幾分鐘,醫生也衝進了病房,檢查了一番後,一臉驚喜:「太好了,患兒能夠自主呼吸了,上肢也恢復了力氣,這說明體內的運動神經元蛋白在增加。」

    「來,喝下這杯水看看。」

    看著妮妮喝下水,又做了幾個動作,最後甚至有些費勁地抬起身子,半躺在枕頭上。

    在場所有人臉上都露出喜色。

    醫生也是一臉欣慰:「很好,她現在呼吸系統恢復得很好,接下來就是全身肌肉的恢復,她過兩天應該就能坐起來,這周估計就能靠著牆站立。這種進度真是讓人驚嘆。」

    「我還從未見過這麼神奇的藥物,科技的發展實在太快了。」

    醫生感嘆幾聲,又開始檢查起其他的患者。

    這些患兒恢復進展也不錯,當天都紛紛摘下了呼吸機。

    沒幾天,大部分都恢復了呼吸和吞咽能力,能夠自主進食。

    這一切,都讓家長們喜不自勝。

    更大的驚喜則在後面。

    三天後,患兒都能坐起了,一些年紀太小的嬰兒也能在病床上爬來爬去了。

    病房裡充斥著一股歡樂的氛圍。

    一周以後,所有的孩子們都能自己站起來了,也能靠牆久站。

    幾個嬰兒從坐著玩一會就累,倒在床上,已經恢復到玩一天也不累了。

    患兒們吃得也多了,身體也長肉了,臉色恢復了紅蘋果一般的紅潤。

    基因藥物的有效性已經驗證了,接下來還要繼續關注一段時間,以驗證安全性。

    實驗室的檢測報告也出來了,多種體細胞類型中來自基因治療的正常SMN1的基因水平大幅增高,SMA蛋白水平也達到了正常人的水平。

    結果令人鼓舞,證明了臨床實驗的巨大成功。

    兩周後,所有30位患兒都已經恢復了正常,可以出院了。

    他們以後只需要每周來醫院進行複查就可以了。

    等過一段時間,安全性結果也令人放心的話,就可以幾個月再複查一次。

    雖然三清使用的慢病毒載體設計上進行了優化,使用了一些遺傳絕緣子阻斷了鄰近基因激活,使得它更加安全,但還是要繼續跟進,以避免任何長期的副作用,例如可能的癌前細胞增殖跡象。

    家長們一個個興高采烈,紛紛留下了聯繫方式,帶著恢復健康的孩子們離開了。

    陳劍鋒走出醫院大門,忍不住回頭張望

    。

    『昆市第一人民醫院』八個大字在他眼中,隱隱閃耀著一層聖潔的金色光芒。

    這次臨床實驗用藥是免費的,但是住院費和檢查費這些還是要病人自己出,醫保報銷之後大概幾千塊錢,卻換來了兩個孩子的新生。

    這一場經歷對他來說,就仿佛一場美夢,直到走出醫院這一刻,他才意識到,全家人的命運已經徹底改變了。

    「老陳,我們開了車來的,一起回杭市吧。」

    身後走來幾位熟人,都是病友群里的杭市人,熱情地向他打著招呼。

    這些家長們相處了半個月,彼此之間都建立了深厚的友誼。

    陳劍鋒憨厚一笑,點點頭,拉著兩個孩子,緊跟在了後面。

    很快,第一批臨床患者痊癒的照片們都被家長發在了認識的病友群中。

    一張張兒童們健康玩耍的照片。

    就如同一顆顆魚雷,徹底炸群了。

    所有的家長都坐不住了。

    ()

    。

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