茫茫黑夜漫遊 019 一個好消息

    還是一年多之前，於問好跑去找鄭教授，向他諮詢，他說看到群里有些病友，等不到全相合的配型，做了半相合移植，像淺淺這種情況，能不能也做個半相合的移植，用我的骨髓？

    「當然可以做，我們已經做了好幾例，手術本身沒有問題。」

    鄭教授十指交叉在胸前，互相頂著，他看著於問好，繼續說：

    「但像淺淺這種情況，我的建議是不要做，還是再等等。和全相合移植比起來，半相合移植，排異危險係數更大，五年治癒率方面也肯定更低，另外，復發率方面，雖然沒有數據支撐，但從我的經驗來說，肯定是更高。

    「半相合移植對那些急發的病患，或者身體條件已經支撐不住，又或者使用靶向藥不合條件，不得不馬上做移植的病人來說，那也是無奈的選擇。我們是朋友，我可以和你直說，說穿了就是死馬當作活馬醫，放手一博，賭一把。

    「如果淺淺已經到了這個程度，我肯定是勸你馬上進行半相合移植，但淺淺還沒到這個程度，她還有時間等，等全相合的配型，或者等醫藥學和醫療水平的發展，對了，小於，我告訴你一個好消息。」

    鄭教授一說好消息，於問好眼睛一亮，趕緊湊過去問：「什麼好消息？」

    「亞盛醫藥和信達生物合作研製的新藥耐立克，通用名叫奧雷巴替尼片，是口服第三代bcr-abl抑制劑，也是我國首個獲批的第三代bcr-abl靶向耐藥cml治療藥物，對bcr-abl以及包括t315i突變在內的多種bcr-abl突變體有突出效果，可以說是達到世界領先水平。」

    「什麼意思？鄭教授，你說點我能聽懂的。」於問好有些急了。

    「好好，簡單點說，就是它對慢粒患者很有效，不通過骨髓移植，也有治癒的功能。」鄭教授說，「我手上就有幾個病例，他們服用這個藥之後，現在已經能正常工作和生活了。」

    「不移植就可以治癒？真的有這樣的事情？那也太好了！」於問好叫道。

    「這個藥不簡單啊，2021年3月，被cde納入突破性治療藥物。2019年7月獲得美國fda臨床試驗許可，直接進入ib期臨床研究，臨床試驗到現在連續四年，入選美國血液學會年會口頭報告，並榮獲2019ash年會最佳研究的提名。

    「2020年5月，他們接連獲得美國fda授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格，也獲得了歐洲孤兒藥資格……」

    「孤兒藥，那就是對小孩子特別有效對不對？」於問好急急地打斷鄭教授的話。

    鄭教授忍不住笑了起來，他說：

    「不要字面理解，孤兒藥不是給孤兒用的藥，而是指罕見藥，用於預防和治療罕見病的藥物。因為罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，一般製藥企業很少會投入研發，因此這些藥被形象地稱為『孤兒藥』。」

    於問好嘿嘿地笑著，他馬上想到了，問：「那是不是很貴？」

    「對，孤兒藥都不便宜，市場小，研發投入大，肯定不會便宜，國外還有一劑幾百萬美元的孤兒藥。但對有些人來說，他也要打啊，比如像喬布斯，要是什麼藥對他有效，能救他命，別說幾百萬，就是幾千萬，一億美金一劑，他也會打，對不對？

    「有句話聽起來很殘酷，但道理是對的，醫學越發展，人活多久，不是上帝，也不是閻王決定的，很多時候是你的錢包決定的，錢包越厚的人，相比而言，就能比其他人獲得更多的生命。」

    「我不管，我不管什麼喬布斯，也不管上帝和閻王的，我就問問，這藥需要多少錢？」於問好問。

    「三萬七一盒。」鄭教授說。

    「這麼貴？」

    於問好吃了一驚，他知道哪怕是瑞士諾華的伊馬替尼剛進口的時候，也就兩萬多一盒，又沒有進醫保，才逼得很多慢粒患者，去買印度的仿製藥，才會有《我不是藥神》的故事。

    現在伊馬替尼進了醫保，價格跌到了四千多，淺淺每個月自費只需要一千多就可以了。

    鄭教授互相頂著的十指分開，右手在桌上輕拍了一下，和於問好說：

    「這個是世界級的藥，企業定價，要考慮全球定價體系，按照這藥的售價，一個慢粒患者一年大概需要四十五萬人民幣。但人家企業，考慮到國內患者的實際支付能力，有一個第三方患者援助計劃，我的幾個病人，通過我們幫他申請，一年的藥費，大概是十八萬五。

    「而且，國家醫保局已經把他們納入了藥價談判的對像，只要這藥被納入醫保，對大多數患者來說，就不會成問題。」

    「用，鄭教授，就是十八萬五，你也給淺淺用，不等它被納入醫保名單了，現在就自費用。」於問好說。

    「我知道你們為了淺淺，砸鍋賣鐵也會給她治，這個，不是我不給她用，而是有一個特殊的情況。」

    「什麼特殊情況？」於問好問。

    「這個藥目前是成年患者使用有可靠的數據支撐，但還沒有十八歲以下患者的臨床研究資料。」鄭教授說，「我和他們聯繫過，他們和我說，已經開始進行這方面的研究，但就目前的臨床進程來說，還不能提供具體的數據。」

    於問好明白了，他嘆了口氣：「那你等於是畫了個餅給我。」

    「不是，怎麼是餅，藥在那裡，真實的療效也在那裡，沒有提供十八歲以下患者的臨床研究資料，只是說它對青少年的副作用還沒有完全搞清楚，一旦有這方面的研究資料，我們醫生就知道怎麼指導用藥了。」

    鄭教授看了看於問好，和他說：

    「你急什麼，全國白血病人四百多萬，其中一半是青少年，你以為藥企會放過這塊市場？他們肯定會加快進度，補齊這塊的，你放心好了。淺淺完全可以一邊等人家藥企的進展，一邊等全相合的配型，我不用醫生的身份，而是用朋友的身份和你說，淺淺肯定能等到。」

    於問好點點頭，他沉吟了一會，問鄭教授：

    「那有沒有可能，鄭教授，比如在伱的指導下，我們現在就開始給淺淺用這個藥？」

    「我也想，也想淺淺馬上能用上。」

    鄭教授和於問好說：

    「但我不敢，這是對你，也是對淺淺負責。在這藥對青少年的副作用沒有完全搞清之前，我沒有辦法給出用藥指導，不然，它造成的後果是沒有辦法控制的，也是不可逆的。我不能冒這個險，淺淺現在這個狀況，也不值得去冒這個風險，還是等等。」